ENFERMEDADES RARAS

 Hola a todos una semana más! Hoy he decidido hablaros sobre las enfermedades raras, qué son, hablaré de alguna de ellas y sobre la importancia de invertir en investigación y ciencia.

En primer lugar, como siempre, explicaré que una enfermedad es considerada rara cuando afecta a un número limitado de la población total,  5 ce cada 10.000 habitantes. Los pacientes y las asociaciones que los apoyan ponen de manifiesto que es crucial darse cuenta de que "le puede ocurrir a cualquiera, en cualquier etapa de su vida", pues no es extraño padecer una enfermedad rara. 

La mayor parte de las enfermedades raras suelen ser crónicas y degenerativas, y se caracterizan por:

  • Comienzo precoz en la vida: (2 de cada tres aparecen antes de los dos años).
  • Dolores crónicos: dolores que persisten o se repiten en un período >3 meses, persiste> 1 mes (1 de cada 5 enfermos)
  • Discapacidad en la autonomía: déficit motor, sensorial o intelectual (1 de cada 3 casos)
  • Pronóstico vital en juego: a las enfermedades raras se le puede atribuir un número elevado de muertes tempranas.

Las enfermedades raras están caracterizadas por una amplia diversidad de síntomas que varían no sólo de enfermedad en enfermedad, sino dentro de la misma enfermedad.

Una misma enfermedad puede tener manifestaciones clínicas muy diferentes de una persona afectada a otra. Hay una gran diversidad de subtipos de la misma enfermedad.

Actualmente se estima que existen más de 7.000 enfermedades raras distintas, según la OMS, que afectan a los pacientes en sus capacidades físicas, habilidades mentales y en sus cualidades sensoriales y de comportamiento.

Es por eso, que no podemos saber con certeza cuáles son más o menos comunes, además de tener en cuenta de que las enfermedades raras están caracterizadas por el gran número y amplia diversidad de síntomas que varían incluso dentro de la misma enfermedad. 

Las enfermedades raras más "comunes", según un estudio de la Unión Europea, son las siguientes:

  • SINDROME DE BRUGADA
Es un mal hereditario caracterizado por una anormalidad electrocardiográfica (ECG) y un aumento del riesgo de muerte súbita cardíaca.
  • PORFIRIA ERITROPOYÉTICA
Se trata de una forma de porfiria (sensibilidad extrema a la luz solar), que varía en gravedad y puede ser muy doloroso. Surge de una deficiencia en una enzima.
  • MELANOMA FAMILIAR

Término que se refiere a las familias en las que dos o más familiares de primer grado, como un padre, hermano, y / o un niño, tienen un tipo de cáncer de piel llamado melanoma.

En general, aproximadamente el 8% de las personas recién diagnosticadas con melanoma tienen un pariente de primer grado con melanoma. Un porcentaje mucho menor, aproximadamente 1% a 2%, tiene dos o más parientes cercanos con melanoma.
  • GUILLIÁN- BARRÉ

Trastorno neurológico autoinmune en el que el sistema inmunitario del cuerpo ataca a una parte del sistema nervioso periférico, la mielina, que es la capa aislante que recubre los nervios. Cuando esto sucede, los nervios no pueden enviar las señales de forma eficaz; los músculos pierden su capacidad de responder.

Esta enfermedad la conozco muy de cerca puesto que, por desgracia, se la diagnosticaron a mi padre hace ocho años, y desde entonces nos ha cambiado radicalmente la vida. Como me parece interesante, la próxima semana dedicaré la entrada semanal para hablar de su experiencia y cómo le ha dado un vuelco a su vida.


Sin duda alguna, uno de los principales problemas a los que se enfrentan las personas con enfermedades raras, desde el primer momento, es el diagnóstico. Las principales causas de esta ausencia de diagnóstico atienden a múltiples causas; las principales son el desconocimiento que rodea a estas patologías, la dificultad de acceso a la información necesaria y la localización de profesionales o centros especializados.

Todo esto provoca una serie de consecuencias que afectan tanto al paciente como a su familia. De hecho, en gran parte de los casos, esta demora diagnóstica influye en el acceso a intervenciones terapéuticas, lo que conlleva un agravamiento de la enfermedad que podría haberse evitado o paliado previamente.

Estas dificultades, como vemos, son clave en el tratamiento sanitario y el desarrollo de la enfermedad. De hecho, las personas con estas patologías no dispone de tratamiento o si lo dispone, no es el adecuado.



Esto es todo, me ha parecido super interesante y he aprendido mucho más. Espero que os haya gustado y ya sabéis... nos vemos la próxima semana❗💖

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